映象健康

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了诺华旗下新药Idhifa(enasidenib)上市，用于治疗罹患复发性或难治性急性骨髓性白血病（AML），同时雅培的RealTime IDH2检验试剂盒也被批准用于伴随诊断，检测AML患者中IDH2基因的特异性突变。

AML是一种骨髓性白细胞(而非淋巴性白细胞)异常增殖的血癌，其特点是骨髓内异常细胞快速增殖从而影响了正常血细胞的产生。急性骨髓性白血病是成年人最常见的急性白血病之一，其发病率随着人的年龄而增加，且总体预后较差。

在美国的AML患者中，适合接受骨髓移植的患者不足10%，且多数患者预后较差，会进展成复发或难治性AML。5年生存率大约20%~25%。美国国立卫生研究院国家癌症研究所估计，美国2017年新确诊的AML患者大约有21380例，预计今年的死亡病例大约10590例。

Idhifa是异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，可以抑制多种促进细胞增殖的酶的活性。如果患者应用RealTime IDH2测定发现血液或骨髓样本中存在IDH2突变，便适用于接受Idhifa治疗。据悉，AML患者中携带IDH2突变的比例大约为8%~19%。

Idhifa的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中得到证实。结果显示，患者在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9.6个月。在157例因为AML需要输血或血小板的患者中，34%在接受Idhifa治疗后不再需要输血。

值得注意的是，Idhifa存在副作用，常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素水平上升(物质存在于胆汁)和食欲下降。孕妇或哺乳期妇女禁止使用，且患者在使用时还要注意分化综合症的风险。