映象健康

近日， Adamas Pharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Gocovri(amantadine，金刚烷胺，曾用名ADS-5102)缓释胶囊用于治疗在接受左旋多巴治疗的帕金森病患者的运动障碍。这是FDA批准的首款、也是唯一一款用于此适应症的药物。

帕金森病是一种慢性神经退行性疾病，美国患有近百万人患此病，帕金森病由大脑中多巴胺的损失导致，治疗方式多为使用左旋多巴治疗，替代丢失的多巴胺。随着疾病的进展，人们需要越来越高或更频繁的左旋多巴剂量，以防止发病。而在疾病的进行过程中，很多患者会出现运动缓慢，僵硬，行走障碍，震颤和姿势不稳定等现象，其现象被称作运动障碍。

随着时间的推移，近90%的左旋多巴治疗者经历运动障碍，运动障碍可以干扰人们的日常生活，导致功能障碍和残疾。帕金森病患者经常在任何一天经历多次波动的休息时间和运动障碍，从而阻碍其运动和日常功能。在美国，约有15万 - 20万人患有帕金森病，日常生活受到运动障碍的影响。到目前为止，医生的治疗方法有限，更没有经过批准的药物治疗运动障碍。

美国堪萨斯大学神经病学教授Rajesh Pahwa博士说：“GOCOVRI的批准是治疗帕金森病的重要进步，因为它是帕金森病患者首例获得FDA批准用于治疗运动障碍的药物。值得注意的是，Gocovri是首款在临床试验中被证明可以同时减少在服用左旋多巴的帕金森病患者的运动障碍和‘关闭’期的药物，Gocovri的获批是朝这个方向迈出的重要一步。“

GOCOVRI是一种高剂量的274毫克金刚烷胺(相当于340毫克金刚烷胺盐酸盐)，每天在睡前服用，来保持从早晨和整个运动障碍发生的一天提供始终如一的高水平的金刚烷胺，以治疗运动障碍。

此次Gocovri的获批是基于两项3期临床试验的数据。在第一个试验中，患者在12周的治疗过程中表现出显著的运动障碍减少，统一运动障碍评分量表(UDysRS)得分下降37%，而安慰剂组仅下降12%。这一结果在第二个试验得到确认，接受Gocovri治疗的患者的UDysRS评分下降46%，而安慰剂组只有16%的下降。此外，在这两项试验中，接受Gocovri治疗的患者每天功能时间(指没有运动障碍的时间)增加3.6-4小时，而安慰剂组只增加了0.8-2.1小时，到达了关键次要终点。服用Gocovri常见的不良反应包括幻觉、头晕、口干、外周水肿、便秘等。

Adamas Pharmaceuticals公司创始人兼董事长兼首席执行官Gregory T. Went博士说：“今天的批准是阿达马斯和帕金森病社区的一个巨大里程碑。GOCOVRI有潜力帮助人们帕金森氏病由运动障碍引起，最终为医师提供了一个有效的工具来解决这一长期的未得到满足的医疗需求。 “

Adamas Pharmaceuticals预计该药物会于今年第四季度上市，并在明年1月份全面开始销售。