健康频道 > 医学科技 > 正文

基因编辑加速迈向临床应用

2017-08-29  来源:健康报

5034

本月,先是科学家们宣布成功修正人类胚胎中肥厚型心肌病致病基因,后有世界首批经基因编辑对器官移植无“毒”的小猪诞生;上个月,美国一个专家委员会以10比0的投票,建议食品药品监督管理局批准第一种癌症基因疗法……在新一代基因编辑工具尤其是CRISPR推动下,新型基因疗法正加速迈向临床应用。

dBfnjpvb..jpg.jpg

四大热点值得关注

基因编辑应用的一大热门是治疗遗传病,尤其是单基因遗传病。据估计,大概有一万种疾病由单个基因的突变引起,其中多数属于遗传病。通过筛选排除有问题的受精卵,能帮助部分婴儿避免罹患遗传病。但当受精卵全部存在问题时,唯一可求助的只有基因编辑。

目前,科学家已针对多种遗传病开展基因编辑的临床前研究,包括血友病、地中海贫血、镰状细胞性贫血、杜兴肌营养不良症、慢性肉芽肿病、Crygc基因引起的白内障、囊性纤维化、遗传性酪氨酸血症I型等。

同样热门的是基因编辑与免疫疗法结合治疗癌症,业内人士预测短期内有望进入临床应用。免疫疗法有多种形式,其中一些使用经过基因改造的免疫细胞,这些免疫细胞注入病人体内后有潜力寻找并杀死癌细胞,因此也被称为“活药物”。

中国科学家已经开展了基因编辑治疗肺癌的试验,而瑞士诺华公司、美国风筝制药公司与朱诺治疗公司是CAR-T(嵌合抗原受体T细胞)疗法的领头羊。今年7月,美国食品药品监督管理局专家委员会一致建议,批准诺华的一种CAR-T疗法,以用于治疗复发难治型B细胞急性淋巴细胞白血病,为美国批准首个基因疗法铺平道路。

基因编辑也有望在艾滋病治疗领域大放异彩。多家实验室正从事基因编辑治疗艾滋病的研究,已有研究团队有效剔除了一种人源化小鼠多个器官组织中的人类艾滋病病毒。

基因编辑还能帮助实现异种器官移植,解决全球移植器官荒。哈佛大学乔治·丘奇及其学生杨璐菡最近就报告说,借助CRISPR工具,他们培育出世界上首批不带内源性逆转录病毒的小猪,成功解决异种器官移植中潜在的异种病毒传播风险。

此外,CRISPR还被用来寻找和确认新的药物靶点。

三大问题亟待解决

美国再生医学联盟的统计显示,仅今年第一季度,全球基因疗法领域投资超过10亿美元。怎样确保这种新技术安全使用?怎样正确看待相关的伦理问题?怎样适当监管以引导它负责任而积极地发展?这些问题也引起了全球科学家的大讨论。

CRISPR发明人之一、华人科学家张锋团队近日发表研究指出,不同个体间存在巨大的遗传变异,可能会影响CRISPR的精确编辑。今年早些时候,美国朱诺治疗公司也因数名受试患者脑水肿死亡事件,停止一项CAR-T疗法的临床试验。

而在伦理上争议较大的是人类胚胎基因编辑。目前,科学界逐渐达成共识,认为应允许开展相关基础研究,但还不能扩展到生殖领域的临床应用。而未来,在严格监管的条件下可批准早期胚胎的基因编辑临床试验,但也只限于防治严重病症。

基因编辑研究和临床试验是新鲜事物,各国都没有现成的监管经验。英国《自然》杂志近日发表社论,呼吁基因疗法等新疗法的审批应该让具有专业知识的科学家参与。美食品药品监督管理局则发表一份监管草案,打算把基因编辑分为3个类别监管,分别是基于体细胞编辑的人类医学产品、基因编辑植物衍生食品和动物衍生食品,其中动物的基因组被修改部分将视为新药接受严格监管。

<上一页 下一页>
文章关键词:基因 编辑 加速 临床 应用 责编:王丽萍
5034
全站我要评论

相关阅读 换一换

  • 基因检测再升级 借力金砖峰会寻求新发展

    近日,爱基因的负责人透露,为响应国家十三五“精准医疗”规划,爱基因正积极升级产品、调整产品结构、加强后端服务体系建设;展开一系列跨地区、跨平台合作,打造集疾病预防、检测及健康管理的全闭环健康生态链,全面落实全民健康计划。

  • 二师附小开展“传承红色基因 增强国防意识”假期实践活动

    今年是中国人民解放军建军90周年,为了铭记光辉历史,开创强军伟业,传承红色基因,增强国防意识,8月24日,开封市二师附小西校区一十六班全体同学,在班主任老师的带领下,来到了河南国防交通教育基地进行参观学习。

  • 二师附小开展“传承红色基因 增强国防意识”假期实践活动

    今年是中国人民解放军建军90周年,为了铭记光辉历史,开创强军伟业,传承红色基因,增强国防意识,8月24日,开封市二师附小西校区一十六班全体同学,在班主任老师的带领下,来到了河南国防交通教育基地进行参观学习。

  • 基因编辑加速迈向临床应用

    基因编辑在多个领域拥有巨大的应用潜力,其中一大热门是治疗遗传病,尤其是单基因遗传病。

  • 市中心血站第二期临床基因扩增检验实验室通过技术验收

    近日,由省卫生计生委临床检验中心组织的专家评审组依据国家卫生计生委《医疗机构临床基因扩增检验实验室管理办法》、《医疗机构临床基因扩增检验实验室工作导则》和省卫生计生委《河南省临床基因扩增检验实验室技术验收细则(试行)》,对市中心血站第二期临床基因扩增检验实验室进行了技术验收。

  • 达安基因医家中药面膜粉:专属东方女性的养颜圣品!

    在当下的专业肌肤护理产品中,出现了大量有害化学添加导致的负面影响,如铅汞导致的中毒过敏,激素导致的色素暗沉色斑

  • 转基因三文鱼,迟到总比不到好

    毕竟第一次批转基因动物用于人类食用,美国食品药品监督管理局(FDA)用五年时间来更多倾听公众意见,恰是慎重发展转基因应有的态度和责任。

  • 浉河区食药局首设立转基因食品专区(柜)

    近日,浉河区食药局按照《食品安全法》第六十九条“生产经营转基因食品应当按照规定显著标示”的规定,在全区大型商场超市设立转基因食品专区(柜),让消费者明明白白消费,放心安全使用。

  • 浉河区食药局首设立转基因食品专区(柜)

    一直以来,转基因食品都是广大市民普遍关注的话题,近日,浉河区食药局按照《食品安全法》第六十九条“生产经营转基因食品应当按照规定显著标示”的规定,在全区大型商场超市设立转基因食品专区(柜),让消费者明明白白消费,放心安全使用。

  • 传承大别山红色基因 争做为民解忧“好法官”

    8月4日至5日,新野县人民法院党组成员、副院长雷韶南,院党组成员、副院长曹永正,院党组成员、政治处主任王舒带领部分优秀共产党员、先进调解能手、2016年度先进个人等50多人到信阳新县大别山革命老区参观学习,感受红色文化,传承革命红色基因,深化两争两创活动,为党旗增光添彩。

  • 新华社:韩春雨撤稿验证科学界“自净”机制

    韩春雨团队在《自然·生物技术》刊登的撤稿声明是英文,《自然》方面提供的译文是:“由于科研界一直无法根据我们论文提供的实验方案重复出论文图4所示的关键结果,我们决定撤回这项研究。

  • 基因泰克肺癌新药获FDA优先审评资格

    罗氏集团成员Genentech公司近日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已经接受了该公司的补充新药申请(sNDA), 并为Alecensa(alectinib)颁发了优先审评资格, 用于治疗间变性淋巴瘤激酶(ALK)阳性,局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的一线疗法。

  • 转基因三文鱼首登人类餐桌:生长快一倍

    AquAdvantage转基因三文鱼从开发出来到进入人类的餐桌,需通过相关国家监管体系的批准以及得到消费者的认可。这过程可谓是漫长又波折,曾一度使这家员工并不多的公司停业并濒临破产。

  • 美国人不吃专卖中国人?转基因十大谣言真相发布

    风口浪尖的转基因,频频在网络上传出“圣女果都是转基因”、“美国人从来不吃转基因”等虚假消息,即便权威人士反复辟谣也没能阻挡谣言的流传。

  • 美国首次成功编辑人类胚胎

    首个“美国制造”的编辑人类胚胎,证明人类可以通过基因编辑技术,高效安全的对胚胎 DNA 进行编辑。

寻医问药

网站简介 | 招聘信息 | 会员注册 | 广告服务 | 联系方式 | 网站地图

Copyright © 2012 hnr.cn Corporation,All Rights Reserved

映象网络 版权所有