据中国之声《新闻纵横》报道：血友病是一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。简单来说就是出血止不住，甚至没有外伤也会自发性出血。所以血友病和其他罕见病一样，对人的生命构成很大的威胁。
治疗罕见病的药物适用人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业进行研发生产，这些药被称为“孤儿药”。今年年中，国家卫生健康委员会等五部门联合发布《第一批罕见病目录》，涉及121种疾病，血友病就被收入其中。目录将加速“孤儿药”在国内的上市，国内药企也将比以往更有积极性去自主创新研发“孤儿药”，为罕见病患者提供更多、有效、可负担的治疗手段，从而改善罕见病患者的生活质量。
国家药监局日前宣布，用于罕见病治疗的艾美赛珠单抗注射液获批上市，A型血友病群体将因此受益。这款药物用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者进行常规预防性治疗，以防止出血或降低出血发生的频率，这也是目前第一个降低注射治疗频率、可每周一次进行皮下注射的预防性治疗药物。
那么，这种进口特效药有哪些作用?和传统疗法相比有哪些不同?病人有能否快速收获新药带来的好处呢?
文章关键词：血友病新药
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